罗氏近日宣布，出于安全考虑，暂停与PTC合作开发的治疗脊髓性肌萎缩症药物RG7800的II期临床研究。原因是该公司在长期的临床前研究中发现该药物可能存在一定的安全风险。
2011年，罗氏以2000万美元的预付款和4.6亿美元的里程碑奖金从PTCPharmaceuticals收购了该药物。该药物目前正处于临床研究二期。罗氏研究人员表示，该公司在长期临床前动物试验中发现该药物可能存在安全问题。不过该公司并未透露具体情况，仅表示这种现象目前仅在临床前实验的动物身上出现，但本次二期临床研究的64名患者并未出现类似症状。
一般来说，药物在进入临床研究之前都要经过严格的动物实验评价。此次，罗氏因临床前研究结果暂停了一款药物的临床研究。这是罕见的。初步研究表明，RG7800对人类SMN2基因具有剂量依赖性作用，而SMN2基因缺陷是SMA的病因之一。此前，罗氏与PTC开展了一项涉及健康志愿者的I期临床研究，志愿者对该药物表现出良好的耐受性。
虽然罗氏暂停了该药的临床研究，但这并不意味着该公司对于SMA的布局被打乱。事实上，由于目前市场上还没有治疗SMA的特效药物，罗氏一直希望推出首款获得FDA批准的SMA药物。不久前，有消息透露，罗氏与法国生物制药公司Trophos签署了总额5.45亿美元的SMA新药开发合作协议。
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